通過過表達腺相關病毒受體提高基因治療效率的方法

基本信息

申請?zhí)?/td> CN201810005506.X 申請日 -
公開（公告）號 CN109337928A 公開（公告）日 2021-07-16
申請公布號 CN109337928A 申請公布日 2021-07-16
分類號 C12N15/864;C12N15/90;A61K48/00;A61P3/00 分類 生物化學；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學；酶學；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 李大力;尹樹明;邵婷婷;王立人;馬列;張曉輝;劉明耀 申請（專利權）人 上海邦耀生物科技有限公司
代理機構 上海一平知識產權代理有限公司 代理人 王正君;徐迅
地址 200241 上海市閔行區(qū)東川路500號
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明提供了一種通過過表達腺相關病毒受體提高基因治療效率的方法，具體地，本發(fā)明提供了一種感染增強元件，所述元件具有如下結構：Z1?Z2?Z3?Z4（I），其中，Z1為任選的信號肽元件；Z2為PKD?1結構域、PKD?2結構域、或PKD?1?PKD?2結構域；Z3為無或PKD?3結構域；Z4為跨膜元件；“?”表示連接上述各元件的肽鍵；附加條件是，當Z3為PKD?3元件時，Z4不是AAVR的跨膜元件。本發(fā)明的感染增強元件可顯著提高AAV病毒載體系統(tǒng)的感染效率，同時也提高了基因編輯效率，并可顯著降低苯丙酮尿癥患病小鼠血苯丙氨酸含量，從而治療苯丙酮尿癥。